魯索利替尼JAK1/2抑制劑是一種激酶抑制劑，用于治療中間或高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化患者。
 

　　骨髓纖維化為一種罕見的骨髓增生異常性疾病，是體內(nèi)骨髓被瘢痕組織替代，導(dǎo)致血細胞在肝臟和脾臟等器官中生產(chǎn)，其特征表現(xiàn)為脾腫大、貧血、白細胞和血小板減少，以及不同程度的骨質(zhì)硬化。癥狀包括乏力、腹部不適、肋骨下疼痛、肌肉和骨骼疼痛、瘙癢和盜汗等。
 

　　魯索利替尼是美國食品與藥品管理局FDA批準(zhǔn)的口服治療骨髓纖維化的藥物。它是一種酪氨酸激酶抑制劑，即蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制劑，適用于治療中間或高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化。
 

　　魯索利替尼JAK1/2抑制劑是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑，于2012年8月獲歐盟批準(zhǔn)，用于治療中級或高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化。
 

　　目前，魯索利替尼Jakavi已獲全球50多個國家批準(zhǔn)，包括歐盟、加拿大和一些亞洲、拉丁美洲和南美洲國家。諾華從Incyte公司授權(quán)獲得魯索利替尼Ruxolitinib在美國以外的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利
 

　　歐盟委員會和FDA均已授予魯索利替尼Ruxolitinib治療骨髓纖維化的孤兒藥地位。目前，Incyte已經(jīng)在美國以商品名Jakafi銷售，用于中級或高危骨髓纖維化的治療。真性紅細胞增多癥(polycythemiavera，PV)是一種慢性、無法治愈的血液癌癥，該病與血細胞生產(chǎn)過剩相關(guān)，導(dǎo)致血液增稠，血液凝塊風(fēng)險增加。這些血凝塊可導(dǎo)致嚴(yán)重心血管并發(fā)癥，如中風(fēng)和心臟病發(fā)作，從而增加病發(fā)率和死亡率。紅細胞增多癥患者，常有脾臟腫大及額外衰弱的癥狀。許多患者經(jīng)常規(guī)治療后會變得不耐受或抵抗，這與病情惡化的風(fēng)險升高有關(guān)。